【 청년일보 】 GC녹십자가 자체 개발한 mRNA-LNP 플랫폼의 연구 성과를 국내외 학술 무대에서 공개하며 연구개발을 넘어 임상 단계로 플랫폼 적용 범위를 넓히고 있다. AI 기반 mRNA 설계 기술과 특정 조직·세포를 겨냥하는 LNP 기술을 앞세워 희귀 유전질환과 만성 염증질환, 항암 면역치료제, 백신 등으로 활용 영역을 확대한다는 전략이다.

GC녹십자는 최근 오스트리아에서 열린 '제2회 유전자·세포치료 서밋(Gene and Cell Therapy Summit, GCT 2026)'과 '2026 한국생물공학회 추계학술발표대회 및 국제심포지엄'에서 자체 개발한 mRNA-LNP 플랫폼의 주요 연구 성과를 발표했다고 2일 밝혔다.

이번 학회에서는 '표적형 만성질환 치료 및 정밀 전달을 위한 다목적 mRNA-LNP 플랫폼의 전략적 설계'와 'GC녹십자의 차세대 치료제를 위한 통합 mRNA-LNP 및 제조 플랫폼'을 주제로 mRNA 설계부터 LNP 개발, 제조에 이르는 플랫폼 전반의 연구 성과가 소개됐다.

GC녹십자는 mRNA 설계 분야에서 자체 개발한 UTR 서열과 폴리A 구조에 AI 기반 코돈 최적화 기술을 접목했다. 그 결과 벤치마크 대비 단백질 번역 효율을 50% 이상 높였다는 설명이다.

UTR은 mRNA의 단백질 발현량과 지속성 등에 영향을 주며, 폴리A는 mRNA의 안정성을 높이는 역할을 한다. 회사는 mRNA 구성요소와 관련해 현재 8건의 특허를 확보하고 있으며, 이를 기반으로 독자적인 mRNA 설계 기술을 강화하고 있다.

LNP 분야에서는 반복 투여에 대한 가능성을 확인한 점이 특징이다. LNP는 mRNA를 체내에서 보호하고 세포 안으로 전달하는 역할을 하는데, 반복 투여 과정에서 LNP 구성 성분인 PEG에 대한 항체가 형성될 경우 약효가 떨어질 수 있다는 한계가 있다.

GC녹십자는 자체 개발한 LNP를 영장류 모델에 반복 정맥 투여한 결과 PEG에 대한 항체 형성 없이 단백질 발현량이 안정적으로 유지되는 것을 확인했다고 밝혔다. 반복적인 투여가 필요한 만성질환 치료제 등에 활용할 가능성을 확인했다는 설명이다.

특정 장기와 세포를 선택적으로 겨냥하는 전달 기술도 개발하고 있다. GC녹십자는 구조-활성 상관관계(SAR) 모델링을 활용해 독자적인 지질 라이브러리를 구축했으며, 이를 토대로 장기와 세포별 표적 전달이 가능한 LNP 후보물질을 확보했다.

동물모델에서는 폐·비장·뇌를 비롯해 면역세포와 암세포 등 다양한 조직과 세포에서 벤치마크 LNP보다 높은 전달 효율을 확인했다.

항암 면역치료 분야에서도 연구 성과를 확보했다. 독자 LNP를 적용한 항암 백신 연구에서 벤치마크 대비 강한 항원 특이적 CD8+ T세포 반응이 나타났으며, 동물모델에서는 종양 크기가 유의하게 감소한 것으로 확인됐다.

GC녹십자는 이러한 플랫폼 기술을 희귀 유전질환과 만성 염증질환, 항암 면역치료제, 백신 등 다양한 영역의 신약 개발에 적용할 계획이다.

연구 단계의 기술을 실제 의약품 개발과 생산으로 연결하기 위한 제조 기반도 확보했다. GC녹십자 화순공장의 mRNA-LNP 생산시설은 cGMP 수준의 제조 역량을 갖추고 있어 자체 플랫폼을 활용한 연구와 생산 공정을 연계할 수 있는 기반을 마련했다.

특히 독자 mRNA-LNP 플랫폼은 이미 임상 단계에서 적용 사례를 확보했다. 해당 플랫폼을 적용한 코로나19 mRNA 백신 후보물질 'GC4006A'는 정부 국책과제로 임상 2상에 진입했다.

GC녹십자는 향후 임상 개발을 통해 플랫폼의 유효성과 확장 가능성을 검증하고, 확보한 mRNA 설계 및 LNP 전달 기술을 기반으로 다양한 치료 영역으로 파이프라인을 확대한다는 계획이다.

정재욱 GC녹십자 R&D부문장은 "mRNA-LNP 플랫폼은 GC녹십자가 오랜 기간 축적해 온 핵심 자산"이라며 "코로나19 백신 임상을 통해 플랫폼을 검증하는 한편 향후 다양한 치료 영역으로 파이프라인을 확장해 나가겠다"라고 말했다.
 

【 청년일보=조성현 기자 】