【 청년일보 】 12세 이상의 소아에게도 사용 가능한 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제가 마련됐다.

26일 식품의약품안전처(이하 식약처)에 따르면 최근 40kg 이상인 성인 및 소아(12세 이상)의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)의 치료에 사용하는 희귀의약품 ‘피아스카이주(성분명: 크로발리맙)’이 허가됐다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 후천성 조혈모세포 장애로 용혈 현상(적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 현상)으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환이다.

‘피아스카이주’는 보체 단백질 C5 억제제로서 조혈모세포 장애로 인해 생성된 이상 적혈구와 C5의 결합을 막아 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자에서 세균·바이러스 등을 공격하고 면역반응을 보조하는 단백질(보체) 매개 혈관 내 용혈을 억제하는 치료제다.

특히 ‘피아스카이주’는 소아 대상으로 첫 허가된 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제로서, 이번 허가를 통해 성인 및 소아(12세 이상) 발작성 야간 혈색소뇨증의 치료제 선택 폭이 넓어질 것으로 식약처는 기대하고 있다.

【 청년일보=김민준 기자 】