【 청년일보 】 크리스탈지노믹스는 항암 신약후보 물질 ‘아이발티노스타트’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급성골수성백혈병(AML) 희귀의약품으로 지정 받았다고 11일 밝혔다. 이번 FDA 희귀의약품 지정으로 크리스탈지노믹스는 향후 미국 허가신청 시 비용 면제, 임상시험 비용 50%에 대한 세금혜택 등을 받을 수 있게 됐다. 급성골수성백혈병은 골수에서 발생해 혈액과 골수 내에서 비정상적인 백혈구 수치가 증가하는 양상을 보이며 빠르게 진행되는 혈액암의 일종이다. 아이발티노스타트는 후성 유전체학 표적 단백질인 HDAC의 기능을 저해하는 분자 표적 저해제다. 크리스탈지노믹스는 앞서 FDA에서 아이발티노스타트의 췌장암과 간암 희귀의약품 지정을 받은 데 이어 췌장암 치료 미국 임상시험 승인을 받기 위해 준비 중이다. 이후 간암 환자에 아이발티노스타트와 면역관문억제제를 병용 투여하는 임상 1·2상을 진행할 계획이다. 【 청년일보=안상준 기자 】
【 청년일보 】 프레스티지바이오파마는 자사의 항체신약 후보물질 ‘PBP1510’이 유럽위원회(EC)로부터 희귀의약품지정(ODD)을 승인 받았다고 11일 밝혔다. 국내에서도 발병률이 꾸준히 증가하고 있는 췌장암은 외분비 또는 내분비 췌장 세포에서 발생하는 매우 공격적인 악성 종양으로 5년 생존율이 9%에 불과하며 높은 이환율과 사망률을 가지고 있다. 특히, 처음 진단을 받은 발병 환자 중 80% 이상은 이미 수술적 치료가 불가능한 상태일 정도로 징후를 알기 어려우며 항암제 및 방사선 치료에 대한 반응도 낮은 것으로 알려져 있다. ‘PBP1510’은 이러한 췌장암과 연관된 유전자로 알려진 ‘췌관선암 과발현인자’(PAUF)를 표적으로 하는 치료제다. 이 물질은 PAUF에 결합하는 특이적 항체로서 췌장암 세포의 증식을 억제해 췌장암 환자에게 상당한 치료 효과를 보여줄 것으로 기대된다. 이번 희귀의약품지정은 유럽의약품청(EMA) 산하 희귀의약품위원회(COMP)의 긍정적 의견에 따른 것이다. 유럽에서 희귀의약품으로 지정되면 시판 허가 과정 지원, 비용 공제, 출시 후 10년간 유럽 시장 독점권 부여 등 다양한 혜택을 받는다. ‘PBP1510’은 올 6월과 7월 각각 미
【 청년일보 】 바이온 관계사인 미래셀바이오는 식품의약품안전처로부터 만능줄기세포 유래 유사 간엽줄기세포치료제 ‘MR-MC-01’(주사제)가 간질성 방광염 질환의 희귀의약품 제30호로 신규 지정 받았다고 17일 밝혔다. 식약처는 희귀·난치질환 치료제 개발을 지원하기 위해 희귀의약품지정 제도를 운영하고 있다. 국내 환자수가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품으로 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하기 위해 개발하는 의약품 중에서 기존 허가 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 의약품을 개발단계 희귀의약품으로 지정한다. 간질성 방광염은 다양한 원인에 의해 발생하는 만성 방광 염증 질환으로 알려져 있다. 방광벽의 섬유화로 용적이 감소해 방광충만과 연관된 치골상부의 통증과 20~30분마다 배뇨현상이 발생하는 비정상적 급박뇨 및 빈뇨로 인해 정상적인 생활을 할 수 없는 심각한 질환이다. 미래셀바이오 관계자는 “대부분의 환자들이 장기적 약물치료를 받으며 증상이 심해질 경우 불면증, 우울증, 자살충동을 겪기도 한다”며 “이 질환은 다요인성 질병이기 때문에 현재 다양한 치료가 진행되고 있지만 일시적으로 증상이 완화될 뿐 재발 등으로