【 청년일보 】 식품의약품안전처는 ‘셀퍼카티닙’과 ‘이데캅타젠 비클류셀’ 등 2종을 희귀의약품으로 신규 지정해 공고한다고 1일 밝혔다. 희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품 등을 말한다. ‘셀퍼카티닙’은 전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암, 전이성 RET-변이 갑상선수질암, 전이성 RET 융합-양성 갑상선암 등에 쓰이는 경구제이며 ‘이데캅타젠 비클류셀’은 다발골수종 등에 사용되는 주사제다. 식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 질환의 특성에 따라 희귀의약품에 대한 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정해 신속하게 허가할 수 있는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다. 식약처 관계자는 “이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대한다”며 “앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다”고 전했다. 【 청년일보=안상준 기자 】
【 청년일보 】 크리스탈지노믹스는 항암 신약후보 물질 ‘아이발티노스타트’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급성골수성백혈병(AML) 희귀의약품으로 지정 받았다고 11일 밝혔다. 이번 FDA 희귀의약품 지정으로 크리스탈지노믹스는 향후 미국 허가신청 시 비용 면제, 임상시험 비용 50%에 대한 세금혜택 등을 받을 수 있게 됐다. 급성골수성백혈병은 골수에서 발생해 혈액과 골수 내에서 비정상적인 백혈구 수치가 증가하는 양상을 보이며 빠르게 진행되는 혈액암의 일종이다. 아이발티노스타트는 후성 유전체학 표적 단백질인 HDAC의 기능을 저해하는 분자 표적 저해제다. 크리스탈지노믹스는 앞서 FDA에서 아이발티노스타트의 췌장암과 간암 희귀의약품 지정을 받은 데 이어 췌장암 치료 미국 임상시험 승인을 받기 위해 준비 중이다. 이후 간암 환자에 아이발티노스타트와 면역관문억제제를 병용 투여하는 임상 1·2상을 진행할 계획이다. 【 청년일보=안상준 기자 】
【 청년일보 】 식품의약품안전처는 ‘리소캅타젠 마라류셀’ 등 2종을 희귀의약품으로 신규 지정하고 ‘자누브루티닙’은 대상 질환을 추가 지정했다고 4일 공고했다. 희귀의약품이란 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품이다. 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로, 식약처장의 지정을 받은 의약품이다. 이번에 새롭게 희귀의약품으로 지정된 의약품은 미만성 대B-세포 림프종, 원발성 종격동 대B-세포 림프종, 소포성 림프종(등급 Ⅲb) 치료제 ‘리소캅타젠 마라류셀’과 골수섬유화증 치료제 ‘페드라티닙’이며, 외투세포림프종 치료제 ‘자누브루티닙’은 발덴스트롬 마크로글로불린혈증으로 대상 질환이 추가됐다. 식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정하여 신속하게 허가할 수 있는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다. 식약처 관계자는 “이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대한다”며 “앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다
【 청년일보 】 프레스티지바이오파마는 자사의 항체신약 후보물질 ‘PBP1510’이 유럽위원회(EC)로부터 희귀의약품지정(ODD)을 승인 받았다고 11일 밝혔다. 국내에서도 발병률이 꾸준히 증가하고 있는 췌장암은 외분비 또는 내분비 췌장 세포에서 발생하는 매우 공격적인 악성 종양으로 5년 생존율이 9%에 불과하며 높은 이환율과 사망률을 가지고 있다. 특히, 처음 진단을 받은 발병 환자 중 80% 이상은 이미 수술적 치료가 불가능한 상태일 정도로 징후를 알기 어려우며 항암제 및 방사선 치료에 대한 반응도 낮은 것으로 알려져 있다. ‘PBP1510’은 이러한 췌장암과 연관된 유전자로 알려진 ‘췌관선암 과발현인자’(PAUF)를 표적으로 하는 치료제다. 이 물질은 PAUF에 결합하는 특이적 항체로서 췌장암 세포의 증식을 억제해 췌장암 환자에게 상당한 치료 효과를 보여줄 것으로 기대된다. 이번 희귀의약품지정은 유럽의약품청(EMA) 산하 희귀의약품위원회(COMP)의 긍정적 의견에 따른 것이다. 유럽에서 희귀의약품으로 지정되면 시판 허가 과정 지원, 비용 공제, 출시 후 10년간 유럽 시장 독점권 부여 등 다양한 혜택을 받는다. ‘PBP1510’은 올 6월과 7월 각각 미
【 청년일보 】 바이온 관계사인 미래셀바이오는 식품의약품안전처로부터 만능줄기세포 유래 유사 간엽줄기세포치료제 ‘MR-MC-01’(주사제)가 간질성 방광염 질환의 희귀의약품 제30호로 신규 지정 받았다고 17일 밝혔다. 식약처는 희귀·난치질환 치료제 개발을 지원하기 위해 희귀의약품지정 제도를 운영하고 있다. 국내 환자수가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품으로 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하기 위해 개발하는 의약품 중에서 기존 허가 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 의약품을 개발단계 희귀의약품으로 지정한다. 간질성 방광염은 다양한 원인에 의해 발생하는 만성 방광 염증 질환으로 알려져 있다. 방광벽의 섬유화로 용적이 감소해 방광충만과 연관된 치골상부의 통증과 20~30분마다 배뇨현상이 발생하는 비정상적 급박뇨 및 빈뇨로 인해 정상적인 생활을 할 수 없는 심각한 질환이다. 미래셀바이오 관계자는 “대부분의 환자들이 장기적 약물치료를 받으며 증상이 심해질 경우 불면증, 우울증, 자살충동을 겪기도 한다”며 “이 질환은 다요인성 질병이기 때문에 현재 다양한 치료가 진행되고 있지만 일시적으로 증상이 완화될 뿐 재발 등으로
【 청년일보 】 신라젠은 핵심 파이프라인인 항암 바이러스 ‘펙사벡’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 IIB-IV 단계 흑색종에 대한 희귀의약품 지정을 승인 받았다고 27일 밝혔다. 흔히 피부암으로 불리는 흑색종은 멜라닌세포가 존재하는 부위 어디에서나 발생할 수 있다. 피부에 발생하는 암 가운데 악성도가 가장 높은 반면 자각 증상이 없으며, 평범한 점이나 결절(1cm 이상 크기의 솟아오른 피부병변)로 보이는 경우가 있다. 흑색종은 외과적 수술치료와 항암화학요법, 방사선 등으로 치료하는데 최근에는 면역요법까지 시행되고 있다. 면역요법은 다른 치료방법에 비해 경미한 부작용(오한·근육통 등)이 나타나고, 치료가 끝나면 증상이 사라지는 장점이 있다. 펙사벡이 희귀의약품으로 지정된 것은 IIB-IV 단계로, 고위험군의 흑색종을 의미한다. IIB는 종양의 두께가 2.01~4mm로 궤양이 있는 상태 또는 종양의 두께가 4.01mm 이상의 상태다. IIB-IV 단계서 제대로 치료가 이뤄지지 못하면 림프절 전이가 확대될 수 있고 림프절 침범이 발생하면 5년 생존율은 30% 수준으로 떨어지는 것으로 보고된다. 신라젠 관계자는 “개발단계에서 희귀의약품으로 지정되는 것은 의료적
【 청년일보 】 국내 제약·바이오업계가 ‘희귀의약품’ 시장에 눈독을 들이고 있다. 잠재성장 가능성이 높을 뿐만 아니라, 상대적으로 경쟁 강도가 낮아 제품개발에만 성공하면 큰 수익을 올릴 수 있을 것이란 판단에 따른 것이다. 대다수의 의약품업체들이 시장 진출에 본격적으로 뛰어들면서 신수종 시장으로 주목받고 있다. 25일 제약업계 등에 따르면 전 세계 희귀의약품 시장은 연 평균 12.3%씩 성장, 현재 1449억 달러(한화 약 176조원) 규모의 시장을 형성하고 있다. 또한 향후 지속적인 성장세를 보이며 오는 2024년에는 약 2,420억 달러(한화 약 283조원)까지 확대될 것으로 예측되고 있다. 상황이 이렇다 보니 ‘퍼스트 인 클래스’(First in Class, 혁신 신약) 희귀질환 치료제 개발을 통해 전 세계 희귀의약품 시장에서 우위를 점하려는 국내 기업이 늘어나는 추세다. 미국에서 비만 치료 신약 과제 ‘LB54640’의 임상 1상을 진행 중인 LG화학은 지난 9월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 유전성 비만 치료제로 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받는 등 개발에 속도를 높이고 있다. 희귀의약품 지정은 환자 수가 적어 시
【 청년일보 】 LG화학은 미국에서 임상 1상을 진행 중인 비만 치료 신약 과제 ‘LB54640’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 유전성 비만 치료제로 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다고 28일 밝혔다. 희귀의약품 지정은 환자 수가 적어 시장성이 크지 않은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발을 적극 장려하기 위해 희귀의약품 개발 회사에 다양한 혜택을 제공하는 제도다. 임상시험 보조금 지급 및 세금감면, 판매허가 심사비용 면제, 시장독점권 등의 혜택이 주어지며 판매허가 후 미국 시장 독점권으로 동일 계열 후속약물의 진입을 7년간 방어할 수 있어 신약의 잠재적 사업가치가 상승하는 효과도 기대할 수 있다. ‘LB54640’은 G단백 결합 수용체 일종인 MC4R을 표적으로 한 새로운 기전의 경구용 비만 치료제다. MC4R 작용경로에 이상이 생기면 배고픔이 지속되는 과식증으로 인해 비만이 심화돼 생명까지 위험해질 수 있다. LG화학은 ‘LB54640’ 전임상 결과 식욕 및 체중 감소 효과의 우수성뿐 아니라 중추신경계 및 심혈관계 부작용이 없는 안전한 비만 치료제 개발 가능성을 확인했다. 1일 1회 경구 투여에 적합한
【 청년일보 】 보령제약은 소세포폐암(SCLC, small cell lung cancer) 신약 ‘러비넥테딘’(lurbinectedin)이 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정 받았다고 3일 밝혔다. ‘러비넥테딘’이 희귀의약품으로 지정 받은 적응증은 ‘1차 백금포함 화학요법에 실패한 진행된 전이성 소세포폐암 성인 환자의 치료’다. 해당 질환은 폐암 중에서도 공격적인 성향이 강하고 치료 후 재발률도 높은 것으로 알려져 있다. 지난 6월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 기존 치료제와의 비교를 통해 안전성·유효성에서의 우월성을 입증한 임상 2상 결과를 인정받아 3상 조건부 신속승인(accelerated approval) 및 우선 심사(priority review) 승인을 획득한 바 있다. 현재 ‘러비넥테딘’은 원개발사인 스페인 파마마가 글로벌 임상 3상을 진행 중이다. ‘러비넥테딘’은 지난 2017년 보령제약이 스페인 파마마로부터 기술도입 계약 체결을 통해 국내 개발 및 판매에 대한 독점 권한을 보유하고 있다. 보령제약은 올해 안으로 국내 허가를 신청할 계획이며 승인절차가 순조롭게 진행되면 내년 중 ‘러비넥테딘’을 발매할 수 있을 것으로 예상된다. 이를 통해