헬릭스미스 ‘VM202’ 샤르코마리투스병 국내 임상 1/2a상 개시

【 청년일보 】 헬릭스미스가 개발 중인 ‘엔젠시스’(VM202)의 샤르코마리투스병(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상이 시작된다. CMT병은 희귀 유전병으로, 전 세계적으로도 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제가 없는 질병이다. 헬릭스미스는 지난 4월 식품의약품안전처로부터 CMT 1A형의 임상 1/2a상 시험계획을 승인받았다. 최근 임상시험을 실시할 삼성서울병원에서 IRB(기관생명윤리위원회) 승인을 완료함에 따라 본격적인 임상시험을 시작하게 됐다. CMT 1A형은 PMP22 유전자에 이상이 생겨 발생하는 CMT로서 전체 CMT의 40%를 차지한다. 이번 임상은 CMT1A 환자의 다리 근육에 ‘VM202’를 주사한 후 안전성 및 내약성을 평가한다. 총 12명의 CMT1A 환자를 대상으로 270일 간 진행되며, 임상시험은 CMT 권위자인 삼성서울병원의 최병옥 교수가 맡는다. 임상 1/2a상에서는 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 환자의 다리 근육에 ‘VM202’를 주사한다. 이를 통해 근육 조직 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등의 작용을 하여 질환의 진행을 늦추거나 막을 수

• 안상준 기자
• 2020-07-20 08:50