【 청년일보 】 GC녹십자가 파트너사인 미국 바이오텍 스페라젠(Speragen)과 함께 미국 식품의약국(FDA)이 참석하는 '외부 주도 환자 맞춤형 약물 개발(EL-PFDD, Externally-Led Patient-Focused Drug Development)' 회의에 공동 후원사로 참여, 희귀난치성 질환 신약 개발 가이던스를 정립하기 위한 유의미한 시간을 가졌다고 31일 밝혔다.
양사는 지난해 7월 희귀난치성질환(SSADHD) 치료제 공동 개발 계약을 체결한 바 있다. 현재는 해당 질환의 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있으며, 양사는 이 질환의 최초 치료제(First-in-Class) 개발을 목표로 하고 있다.
EL-PFDD 회의는 희귀질환 치료제 개발에 있어 주요한 과정 중 하나로 꼽힌다. FDA가 환자와 가족, 의료진, 산업 관계자들과 한 자리에 모여 치료제 임상 연구를 위한 유익-위해성 평가 틀을 잡는 자리다.
국내 제약사가 EL-PFDD 회의에 참여한 것은 이번이 첫 사례다. 이번 회의에는 전 세계 SSADHD 환자들과 그 가족, 의료진, FDA 등 총 113명의 관계자들이 참석했다. 이들은 질환 경험에 대한 환자들의 의견을 수렴하고, 어떤 유형의 치료법이 환자들에게 최선의 효과를 줄 수 있는지 등 다양한 문제에 대해 논의했다.
【 청년일보=임혜현 기자 】
