【 청년일보 】 단회 유전자치료제 ‘헴제닉스(성분명: 에트라나코진 데자파르보벡)’의 장기적인 유효성과 안전성이 명확하게 입증됐다.

헴제닉스는 현재 시판 중인 유일한 성인 혈우병 B 유전자 치료제로, AAV5(아데노관련바이러스 5형) 중화항체 보유 여부와 관계없이 사용할 수 있다.

CSL은 성인 중증·중등도 혈우병 B 환자를 대상으로 한 3상 임상연구인 HOPE-B 연구의 5년(60개월) 장기 추적 결과가 발표됐다고 30일 밝혔다.

이번 연구는 ▲임상 3상 ▲오픈라벨 ▲단일 용량 ▲단일군으로 설계됐으며, 중증 또는 중등도 혈우병 B 성인 남성 환자 54명(AAV5 중화항체 유무와 무관)에게 헴제닉스 단일 용량이 투여됐다.

연구 결과, 모든 출혈에 대한 평균 연간 출혈률(ABR)은 치료 전 리드인 기간 대비 주입 후 5년차에 약 90% 감소했다. 관절출혈은 리드인 기간 대비 줄었으며, 자연발생성(아무런 원인 없이 발생) 출혈은 94% 감소한 것으로 나타났다.

또한, 주입 후 1년차부터 5년차까지 평균 제9인자(혈액응고 인자) 활성 수준이 36% 이상으로 유지됐으며, 환자의 94%가 일회성 유전자 치료제 주입 후 일상적 외인성 9인자제제 예방요법으로 돌아가지 않았다.

이와 함께 헴제닉스 치료와 관련된 중대한 이상반응(SAE)은 발생하지 않았다. 전반적으로 내약성이 양호했으며, 총 100건의 치료 관련 이상반응(TRAE)이 발생했는데, 대부분은 주입 후 첫 4개월 내에 나타났고, 4~5년차 사이에 보고된 TRAE는 단 5건에 불과했다.

가장 흔한 이상반응은 ALT(간 효소) 수치 증가였으며, 이에 대해 9명(16.7%)의 참가자가 반응성 코르티코스테로이드 치료를 평균 81.4일 동안 받았다.

CSL 수석 부사장이자 의료부문 책임자인 데보라 롱(Deborah Long) 박사는 “헴제닉스가 혈우병 B 성인 환자를 위한 일회성 치료 옵션으로서 지속적인 효과를 입증한 HOPE-B 연구의 5년 결과를 공유하게 돼 매우 자랑스럽게 생각한다”고 말했다.

이어 “이러한 결과는 헴제닉스가 지속적 예방치료 대비 출혈 횟수를 줄이고 정기적인 치료 부담에서 해방시키는데 있어 유의미한 차이를 만들어낼 수 있음을 보여준다”고 덧붙였다.

【 청년일보=김민준 기자 】