【 청년일보 】 코아스템은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 줄기세포치료제 ‘뉴로나타-알’에 대해 치료목적으로 진행하는 응급 임상을 승인받았다고 26일 밝혔다. 코아스템에 따르면, 이번 응급 임상 승인은 지난 7월 코아스템이 FDA 로부터 승인받아 국내에서 진행하는 임상 3상과는 별개의 임상이다. 미국 MGH(하버드부속병원)가 미국 내 뉴로나타-알의 치료를 희망하는 루게릭병 환자의 치료목적으로 이 치료제의 생산 및 공급을 제안해 이번 응급임상 승인을 진행했다는 게 회사 측의 설명이다. 응급임상 승인에 따라 코아스템은 뉴로나타-알을 국내에서 생산해 미국으로 배송할 예정이다. 시술은 하버드 부속 병원에서 진행한다. 코아스템은 내년 1월 중 첫 치료제가 미국으로 배송될 것으로 예상하고 있다. 회사는 이번 응급임상을 계기로 미국 내 다수의 종합병원과의 공동임상 및 연구 네트워크를 만들어 나갈 계획이다. 코아스템은 뉴로나타-알에 냉장 보존제를 적용하는 시험을 완료하고 내년 초 식약처에 변경 승인을 신청할 예정이며, 국내 상업 판매분에 대해 우선 적용할 방침이다. 코아스템 김경숙 대표는 “이번 FDA 응급임상 승인은 코로나19로 외
【 청년일보 】 헬릭스미스는 ‘엔젠시스’(VM202)의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 미국 임상 2상을 시작한다고 18일 밝혔다. 엔젠시스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다. 회사 측은 지난 10월 미국 FDA에 프로토콜을 제출한 이후 임상 사이트 선정 및 임상 운영에 대한 구체적인 계획을 준비해 왔다. 이번 ALS 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나누어 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 주평가 지표는 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상 반응의 발생을 조사할 예정이다. 이와 함께 측정할 유효성 지표는 ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r의 기저치 대비 변화, 근육 기능 및 근육 강도의 변화, 호흡 기능의 변화, 환자 삶의 질 등의 변화 정도(PGIC), 호흡 기능 및 생존율에 미치는 효과, 바이오마커의 변화량 등이다. ALS 임상 2a상의 가장 큰 특징은 엔젠시스 주사 후 환자의 근육 조직을 소량 채취하여 유전자 발현량을 측정한다는 점이다. 이러한 분자생물학적 분석을 실시하기 때문에 임상시험은 먼저 소규모로