【 청년일보 】 JW중외제약의 면역 혈소판 감소증 치료제 ‘타발리스’가 허가되면서 환자들에게 새로운 선택지가 열리게 됐다. 또한 사노피도 새로운 면역 혈소판 감소증 치료제 임상 3상에 성공한 것으로 알려져 혈소판 생성 기능을 촉진하는 치료제로 한정돼 있던 치료 선택지가 다양해질 것으로 전망된다.

23일 식품의약품안전처(이하 식약처)에 따르면 JW중외제약의 면역 혈소판 감소증(ITP) 치료제 ‘타발리스정(포스타마티닙나트륨수화물)’이 품목 허가를 획득했다.

면역성 혈소판 감소증(ITP)은 체내 면역체계가 혈소판을 바이러스로 오인해 혈소판에 대한 항체가 만들어져 비장에서 혈소판이 파괴돼 혈소판 수치가 정상 범위 이하로 감소하는 자가면역질환이다.

면역 반응을 활성화하거나 억제하는 Fc 감마(γ) 수용체가 활성화되면 비장 티로신 인산화효소를 통해 면역 세포가 반응하면서 발생하게 되며, 멍이나 출혈이 쉽게 발생하고, 심한 경우 뇌출혈이나 위장 출혈로 이어질 수 있다.

이번에 JW중외제약이 품폭 허가를 받은 ‘타발리스’는 체내 다양한 생물학적 기능을 조절하는 신호전달 단백질인 ‘비장 티로신 인산화효소(Spleen Tyrosine Kinase, Syk)’를 억제해 혈소판 파괴를 막는 동시에 대식세포의 혈소판 섭식 작용도 방해하는 기전의 혁신신약(First-in-Class)이다.

특히 기존의 치료제들과는 전혀 다른 기전으로 작용한다는 점에서 그동안 약효가 잘 듣지 않았던 환자들과 2차 치료제를 사용해야 할지도 몰랐던 환자들에게 새로운 선택지를 줄 수 있다는 점에서 기대를 모으고 있다.

기존에 사용되던 치료제로는 ▲한국노바티스의 ‘레볼레이드정(성분명 엘트롬보팍 올라민)’ ▲한국팜비오의 ‘엘팍정(성분명 엘트롬보팍 올라민)’ ▲쿄와하코기린의 ‘로미플레이트주’ ▲한독의 ‘도프텔렛정’(아바트롬보팍말레산염) 등이 있는데, 모두 TPO 수용체를 자극해 혈소판을 생성하는 기능을 촉진함으로써 면역성 혈소판 감소증을 치료하는 기전을 가지고 있다.

식약처 관계자는 “이번 품목 허가는 면역 혈소판 감소증 치료에 불충분한 반응을 보인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 보인다”라고 밝혔다.

이처럼 면역 혈소판 감소증 환자들에게 새로운 희망이 될 ‘타발리스’는 빠르면 올해 상반기에 만나볼 수 있을 것으로 관측된다. JW중외제약은 타발리스정의 보험 약가 등재 절차를 마친 후 올해 6월부터 본격적으로 제품을 출시할 계획이다.

JW중외제약 관계자는 “‘타발리스’가 기존 치료제에 충분한 효과를 보지 못한 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라고 전했다.

한편, 프랑스 기업 사노피도 면역 혈소판 감소증이 있는 성인을 대상으로 ‘릴자브루티닙’ 임상 3상을 진행해 ‘릴자브루티닙’의 안전성과 효능을 입증함은 물론, 면역 혈소판 감소증에서 최초로 BTK 억제제로서의 잠재력을 입증했다

연구 결과, ‘릴자브루티닙’을 투여받은 환자의 65%(n=86)에서 혈소판 반응이 나타나 위약을 투여받은 환자 33%(n=23)의 약 2배에 반응률을 기록했다. 또한 위약 대비 성인 환자의 23%에서 지속적인 혈소판 반응을 보였고 ▲출혈 감소 ▲혈소판 반응 주수 ▲구조 요법 사용의 필요성 ▲신체적 피로 개선 및 삶의 질 측정 등도 충족한 것으로 나타났다.

‘릴자브루티닙’은 경구용 가역성 공유 BTK 억제제로, B세포와 대식세포 및 기타 면역 세포에서 발현돼 염증 경로와 여러 면역 매개 질병 과정에서 중요한 역할을 하는 BTK의 표적을 선택적으로 억제하면서 잠재적으로 비표적 부작용의 위험을 줄일 수 있다.

또, BTK와 잠재적으로 다른 염증 경로를 발현하는 B 세포와 대식세포를 표적으로 하는 다양한 작용 기전을 통해 광범위한 만성 혈소판 감소증 합병증을 유발하는 기전을 해결할 수 있다.

【 청년일보=김민준 기자 】