【 청년일보 】 GC녹십자에서 개발 중인 ‘GM1 강글리오시드증(GM1 gangliosidosis)’의 경구용 샤페론 치료제 ‘GC2126A’의 비임상 결과와 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’의 비임상 결과가 발표됐다.

GC녹십자는 지난 3~7일 미국 샌디에고에서 진행된 ‘WORLD Symposium 2025’에서 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disorder) 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 10일 밝혔다.

GC녹십자는 ‘GC2126A’의 비임상을 통해 ‘GM1’에 대한 경구용 샤페론 치료제 신규 후보물질을 질환동물 연구에서 뇌를 포함한 다양한 조직에서 β-galactosidase 활성이 용량 의존적으로 증가함을 확인했고, 7일간 경구 투여 결과 뇌에서 70% 이상의 GM1-gangliosidosis 축적 감소 효력이 보인다는 결과를 공유했다.

‘GM1’은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환으로, 신생아 10만명당 1명 꼴로 발생한다고 알려져 있으며, 대부분 6세 미만의 소아기에서 발병된다. 현재 시장에 출시된 치료제는 없다.

또한, GC녹십자는 ‘GC1130A’의 비임상을 통해 뇌실 내 직접 투여 (ICV)로 약물을 전달하는 것이 척추강 내 직접 투여(intrathecal) 대비 뛰어난 약물 전달 효과가 있는 것으로 나타났다고 밝혔다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이며, 아직 허가 받은 치료제가 없다.

신수경 GC녹십자 의학본부장 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 다른 희귀질환으로 영역을 지속적으로 확장해, 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라고 말했다.

한편, 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 노벨파마와 공동 개발 중인 바이오혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다.

GC녹십자와 노벨파마는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 미국, 한국, 일본에서 임상 1상 IND 승인을 받고 다국가 임상을 진행 중이다.

【 청년일보=김민준 기자 】